***** Des équipes italiennes écrivent une page majeure de la thérapie génique associée à la thérapie cellulaire

Cinq étoiles - du jamais vu ! Si vous ne lisez qu'un article, lisez celui-ci. En anglais, la BBC en parle, mais aussi le Wall Street Journal, le Los Angeles Times, le magazine Sciencenews. En français à 9h du matin, il n'y a qu'ici qu'on en parle... [à 17h le site Futura science a fait un compte-rendu]

Deux articles publiés ce soir dans Science (ici et là) vont faire du bruit : six enfants ont été guéris grâce à une thérapie cellulaire associée à une thérapie génique. Ces articles démontrent qu’on peut prélever des cellules souches hématopoïétiques (CSH, cellules souches du sang trouvées dans la moelle osseuse) chez des patients, les corriger puis les réimplanter et ainsi guérir deux nouvelles maladies, la leucodystrophie métachromatique (LM voir la fiche Orphanet) et le syndrome de Wiskott-Aldrich (SWA voir la fiche Orphanet). La première maladie est due à une accumulation de certains lipides dans les neurones ; elle provoque une hypotonie, des troubles de la marche, une perte de motricité etc ; elle se déclare très tôt et entraine la mort en quelques années. La deuxième maladie est caractérisée par un très faible nombre de plaquettes dans le sang qui peuvent de plus être trop petites ce qui provoque des hémoragies et favorise des infections récurrentes dès la petite enfance.

Dans les deux cas, les cellules souches hématopoïétiques jouent un rôle majeur. Pour la LM, certaines de ces cellules peuvent migrer dans le système nerveux et s’attaquer aux accumulations lipidiques anormales. Pour le SWA, remplacer les cellules souches du sang permettent de retrouver des plaquettes normales. Les chercheurs ont donc isoler les CSH des patients et mis au point une nouvelle méthode de transfection afin de corriger les défauts génétiques chez les cellules de ces patients. Puis les patients ont subi un traitement permettant de détruire leur moelle osseuse avant de remplacer les CSH déficientes par celles qui avaient été corrigées. Un suivi des patients traités jusqu’à trente deux mois après a montré un bénéfice très net : absence de déclenchement de la maladie pour la LM (les patients ont été traités avant l’apparition des symptomes) et très nette amélioration pour le SWA.

Ce qu’il faut retenir

Avant ces articles, la thérapie cellulaire associée à la thérapie génique concernait uniquement les « enfants bulles » qui sont dépourvus de système immunitaire. En exploitant une nouvelle méthode pour corriger les défauts des cellules souches adultes que sont les CSH, les chercheurs et médecins italiens ont pour la première fois traité deux nouvelles maladies par cette méthode. Un authentique tour de force ! 

Faut-il le rappeler, l’Italie n’autorise pas la recherche sur l’embryon. Que cette nouvelle tombe ce soir devrait faire réfléchir. Au fait, le San Raffaele Scientific Institute où sont installées ces équipes a été fondé par un prêtre, Don Luigi Verzé. Anti-science, l'église catholique ?